人民网北京6月4日电近日，由人民网和人民健康主办的2020年全国两会“健康中国”圆桌论坛系列在京举行。“健康中国”系列圆桌论坛已经连续举行了五届。
27日，在“探索罕见病用药保障新机制，打破罕见病用药困境”专题论坛上，与会者就如何提高罕见病患者用药保障水平，加快完善罕见病医疗保障体系，促进罕见病防治发展提出了建议。
朱伟，广东省佛山市副市长、市长；朱同育，CPPCC委员，上海申康医院发展中心副主任，中山医院副院长；任安徽省淮北市人民医院党委委员、副院长；中国健康教育中心副主任吴静；刘俊帅，青岛市社会保障研究会副会长；赵永强，主任医师，北京协和医科大学血液学教授；和天津大学教授吴京。中国血友病协作组组长、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池、首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心吴润辉、北京血友之家罕见病护理中心主任关涛出席论坛。
加强罕见病宣传教育，完善罕见病医疗保险制度
在 论坛上，吴京指出，中国在罕见病防治领域做出了一系列制度安排。为了促进罕见病防治的发展，必须努力加强相关的健康促进和教育。在谈到我国罕见病防治机制的顶层设计时，吴京说:“党和政府始终把人民的安全和健康放在第一位，始终坚持生命第一、以人为本的理念，在罕见病防治领域做出了一系列制度安排。”
/h/]任表示，从我国基层医院罕见病的诊治入手，我国仍需加大对罕见病的宣传力度。一方面，有必要普及科学，扩大公众对罕见疾病的了解。同时，医院还应开展罕见疾病培训，重视多学科诊疗，充分发挥多学科诊疗优势。
罕见的疾病通常发生在儿童时期，血友病是一种罕见的疾病。吴静表示，对于儿童血友病的治疗，事实上，“基本医疗保险+慈善+大病+抢救+伤害保险”的多层次医疗保障确实能为罕见病和血友病患者提供更好的保障。
罕见疾病的预防和治疗，从按需治疗到预防性治疗
在谈到如何加强对罕见疾病的预防时，赵永强指出，经过20年的发展，中国的血友病治疗保障取得了很大进展，下一步要努力实现从按需治疗到预防性治疗的转变。预防性治疗是目前国际上推荐的血友病治疗方法，但在中国尚未普及赵永强建议，一方面扩大医疗保险覆盖面，结合社会慈善和企业力量，增加患者报销金额，解决治疗费用负担。另一方面，相关药物将降低成本，使更多血友病患者能够使用并负担得起，从而促进从按需治疗向预防性治疗的转变。
此外，吴润辉说，预防治疗中的“预防”概念不是为了预防某种疾病，而是针对血友病儿童的一种治疗方法。通过治疗改善凝血因子，定期治疗，使这些儿童不出现出血症状。其治疗意义类似于高血压。服用抗高血压药物可以预防高血压心脑血管事件，预防脑出血，预防不良并发症。
[/朱同育认为“所有罕见的疾病都应该及早治疗，预防是最重要的。如果能更早进行介入治疗，并发症可以大大减少，大多数人可以像正常人一样生活。如果进行科学预防，罕见疾病的治疗费用将更加经济，对社会更有价值。”
医疗保健政策继续改善，预计[各地将更快着陆/s2/]
关于医疗保险政策的发展和完善，杨仁池认为，我国一些地方在医疗保险政策的实施上还存在一些问题。2017年，血友病治疗的各种产品被列入国家健康保险清单，特别是儿童预防和治疗。然而，对成年人仍有许多限制。健康保险政策在一些地方的实施情况不尽如人意。杨仁池呼吁尽快实施医疗保险政策，以全面改善这一问题。
在分享青岛市罕见疾病医疗保险政策特点时，刘俊帅表示:一是血友病药物报销率相对较高；第二，自2010年以来，血友病药物门诊医疗保险的报销没有设定免赔额或上限。第三，医疗保险项目费用和血友病患者间歇费用报销中的自付费用基本上可以通过专项慈善基金资助全额报销。基于此，血友病患者基本上不必承担费用。
从改善药品供应到降低药品价格再到提高罕见患者的药品安全水平[/s2/]
在 论坛上，关涛指出，罕见疾病患者的生命和健康需要药物的保护，希望通过扩大药品供应、进一步降低药品价格，让更多患者受益。“从没有药物的时候到突然使用有效药物的时候，生活完全改变了。”作为一名血友病患者，关涛表示，患者非常关注新药的应用。
此外，朱伟在论坛上表示，佛山在2020年进一步完善了多层次医疗保障体系。除了基本医疗保险、大病保险和商业补充医疗保险之外，政府还推出了强化医疗救助措施，这些措施具有支持和覆盖底层的功能，使包括罕见疾病患者在内的各类贫困人群能够负担得起疾病和药品。以血友病为例，朱伟表示，佛山已将血友病凝血因子治疗纳入门诊特定疾病的保障。对于基本医疗保险药品目录范围内的药品，可以享受门诊特定疾病、门诊慢性病和住院医疗保险报销。同时符合重点医疗救助对象条件的，还可以享受医疗救助“一站式”结算。
