多发性骨髓瘤(MM)是一种起源于骨髓浆细胞的血液肿瘤，好发于50-60岁的中老年人，近年来发病率呈上升趋势。目前我国发病率约为3/10万，在恶性血液肿瘤中居第二位。
过去，对多发性骨髓瘤缺乏有效的治疗方法。近年来，随着医学技术的进步，治疗多发性骨髓瘤的弹药库日益丰富。
目前，多发性骨髓瘤的主要治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体和CAR-T疗法，但大多数患者会面临复发和疾病进展，目前还无法治愈。
最近，美国FDA授予了新CAR-T疗法ALLO-605的“孤儿药”(ODD)地位，该药物正在开发中，用于治疗晚期多发性骨髓瘤。
ALLO-605是一种异基因和基因编辑的CAR-T细胞疗法，它针对癌细胞表面的B细胞成熟抗原(BCMA)。BCMA是通常在多发性骨髓瘤细胞中表达的抗原，并且是已证实的抗癌靶标。
该研究药物之前被FDA指定为快速通道药物。
目前，FDA已经批准了两种用于多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。但现有的CAR-T细胞疗法都是auto-CAR-T疗法，即需要提取患者自身的T细胞进行“转化”，然后再进行回输。
这相当于“个人量身定制”，不仅难度大、耗时长、费用高，而且患者前期已经接受了大量治疗，免疫细胞已经被严重削弱，限制了临床获益。
如何在保证疗效的同时，简化和规范CAR-T细胞的“转化”过程？最好有可以随时访问的“spot”。异体CAR-T治疗(使用其他健康人的T细胞)成为CAR-T治疗的未来方向，可以有效解决自体CAR-T治疗的痛点，让更多患者受益。
ALLO-605属于“万能”CAR-T疗法，来源于健康捐赠者提供的诱导多能干细胞。使用其专有的TurboCAR平台，提高疗效，值得期待。
目前，ALLO-605正在进行I期临床试验(IGNITE)。
本剂量递增研究旨在评估ALLO-605用于复发/难治性多发性骨髓瘤或其他BCMA阳性恶性肿瘤患者的安全性、可行性和推荐二期剂量。
这项临床试验使用CAR-T细胞疗法结合ALLO-647(一种CD52导向的单克隆抗体)作为ALLO-605输注前淋巴清除方案的一部分。
据报道，获得“孤儿药”资格意味着这种潜在的同种异体CAR-T疗法将在研发方面获得FDA的“特殊照顾”;并有望更快地应用于临床。
好医友指出，随着各种新疗法的不断出现，多发性骨髓瘤患者的预后得到明显改善，生存期明显延长。
现在多发性骨髓瘤完全缓解率从5%提高到70%，平均存活时间可超过5年，这给老年人和并发症患者带来了福音。期待更多新疗法获批，让多发性骨髓瘤成为真正的慢性病。
参考来源：
https://www . healio.com/news/hematology-oncology/20220428/FDA-grants-orphan-drug-designation-to-off晚期多发性骨髓瘤自助推车
haoeyou.com/刘中_爱正/duofaxinggus/20220510/7124 . html
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