根据《自然通讯》在线发表的一项新研究，美国科学家成功地从非人灵长类动物的基因组中编辑出了SIV(猴子免疫缺陷病毒，与人类免疫缺陷病毒HIV密切相关，即艾滋病的病因)。这一突破是艾滋病毒研究的重要一步，它将使研究人员比以往任何时候都更接近于开发一种治疗人类艾滋病毒感染的方法。
领导这项研究的坦普尔大学医学院的研究人员说:“我们首次证明，通过单次接种腺相关病毒携带的CRISPR基因编辑构建体，可以从感染的恒河猴细胞中编辑SIV基因组。”
这项新的工作表明，研究小组开发的基因编辑构建体可以到达被感染的细胞和组织，这些细胞和组织被称为SIV和艾滋病毒的病毒库，这些细胞和组织中的病毒已经整合到宿主DNA中并隐藏了多年，是治愈感染的主要障碍。这些病毒数据库中的SIV或艾滋病毒超出了抗逆转录病毒疗法的范围，后者可以抑制病毒复制并清除血液中的病毒。一旦抗逆转录病毒治疗停止，病毒将从其储存处出现并再次复制。
在非人灵长类动物中，SIV的行为与艾滋病毒非常相似。实验室研究的SIV感染恒河猴模型是一种理想的大型动物模型，可以总结人类艾滋病病毒感染情况。
在这项新的研究中，研究人员设计了SIV特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建体。细胞培养实验证明，编辑工具可以从宿主细胞DNA的正确位置切割出整合的SIV DNA。然后，他们将构建体装载到腺相关病毒9(AAV9)载体中，该载体可以静脉注射到感染SIV病毒的动物体内。
研究人员随机选择了三只感染SIV病毒的恒河猴，每只猴子注射一次AAV9-CRISPR-Cas9，另一只恒河猴作为对照。三周后，研究人员从恒河猴身上收集了血液和组织。分析表明，在用AAV9-CRISPR-Cas9处理的恒河猴中，基因编辑构建体已经分布在包括骨髓、淋巴结和脾脏在内的广泛组织中，并到达非常重要的病毒库CD4+T细胞。
此外，天普大学的研究人员对处理过的动物组织进行了基因分析，证明SIV基因组可以有效地从感染细胞中切割出来。溶解的效率因组织而异，但在淋巴结中显然达到非常高的水平。
研究人员表示，这是结束艾滋病病毒过程中的一个重要进展，下一步是在更长的时间内评估这种治疗方法，以确定它是否能完全消除病毒，甚至使受试者摆脱抗逆转录病毒治疗。(记者冯卫东)
