5年后60%患者仍处于缓解期！CAR-T细胞疗法长期疗效再创奇迹！

嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)对大家来说并不陌生。经过25年的发展，2017年开始批准临床使用，适应症越来越广。这项技术在淋巴瘤治疗中处于2.5线位置， 也就是说，二线抢救治疗后不能达到完全缓解或部分缓解的患者可以考虑CAR-T治疗 因此逐渐成为公认的治疗方法之一。据无癌之家的专家介绍，CAR-T细胞疗法的基本原理是提取患者的关键免疫细胞——T细胞，并在其中嵌入一种嵌合抗原受体(CAR)，可以识别肿瘤细胞表面的抗原，激活T细胞杀死肿瘤细胞。例如，如果T细胞是一支“普通军队”，那么CAR-T细胞就是一支带有GPS的“特种部队”，可以精确定位“敌人”，即肿瘤细胞，并将其歼灭，实现对患者的靶向治疗。目前，技术已达到国内领先和国际一流水平。 至于CAR-T疗法的疗效，今天发表在《新英格兰医学杂志》上的一项长期研究显示，诺华公司开发的CAR-T疗法Kymriah在长期随访研究中显示出积极的效果。边肖为癌症朋友详细介绍研究成果！

五年后，60%的患者仍处于缓解期，CAR-T疗法的远期效果惊人！

2021年2月19日发表在《新英格兰医学杂志》上的一项长期研究显示，60%的B细胞淋巴瘤患者在接受CAR-T治疗5年后仍处于缓解状态！

这是一项由宾夕法尼亚医学研究所发起的针对非霍奇金淋巴瘤患者的临床试验。这一发现是美国食品和药物管理局批准的用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的CAR-T细胞疗法的最长随访数据。

24例弥漫性大b细胞淋巴瘤(最常见的非霍奇金淋巴瘤)患者接受标准治疗，然后在癌症复发后接受Kymriah治疗。 其中，46%的患者在5年后完全缓解，31%的患者在5年内实现无进展生存期。 在14名复发性或难治性滤泡性淋巴瘤患者中， 其中，71%的患者在5年后完全缓解，43%的患者在5年内实现无进展生存期。

同时，研究人员对患者体内CAR-T细胞的持久性进行了评估，发现持续1年以上缓解的患者中有5%-5%在5年后无法检测到表达靶向CD19的嵌合抗原受体的转基因。然而，在接受CAR-T细胞治疗后一年内复发的18名患者中，只有一名患者无法检测到转基因。这一结果意味着车T细胞的丢失可能不是耐药性的常见原因。该研究的Elise A. Chong博士评论说:“我们发现，大多数在接受CAR-T细胞治疗后缓解超过一年的患者在五年后仍处于缓解状态。这非常令人兴奋，也显示了这种疗法的持久性。CAR-T效果持久！晚期癌症患者的4年总生存率为44%！

其实第一次看到CAR-T细胞疗法的潜力，应该追溯到2020年ASH年会。2020年12月5日至8日，美国最大的国际血液学会议——ASH年会将以在线虚拟会议的形式召开。在美国血液学会年会上，报道了在恶性血液肿瘤领域备受关注的CAR-T疗法的许多研究进展。 会上宣布 难治性大B细胞淋巴瘤患者单次输注Yescarta后随访≥4年(中位随访时间为51.1个月)，总生存率高达44%。 这个可靠而有利的数据对CAR-T细胞疗法的疗效是相当有说服力的！根据21名接受YesCARta治疗并在至少3年随访中显示持续反应的患者提供的血样分析，67%的患者可检测到car基因标记的b细胞和多克隆b细胞。另外，可以估计91%的患者有正常的B细胞。这些结果表明 接受治疗后，患者仍能恢复正常的免疫功能，进一步证实了治疗的长期安全性 -因为CD19是所有b细胞的靶点，所以CD 19CAR-T细胞可以杀死所有b细胞，b细胞的重建意味着人体可以恢复相应的免疫功能。毕竟，b细胞是人类免疫的重要成员之一。“根据一项重要淋巴瘤CAR-T临床试验的前四年数据，我们可以继续显示Yescarta在复发/难治性大b细胞淋巴瘤中的潜在长期生存率，并突破CAR-T治疗的可能限制，”Kite临床开发全球负责人竹下博士补充道。“特别重要的是，我们对这种长期生存的结果感到非常鼓舞。自《叶斯卡塔》首次推出以来，已有数千名患者接受了治疗。CAR-T疗法:血液肿瘤治疗领域的“抗癌武器”

CAR-T疗法的先驱卡尔·琼博士曾在一次采访中解释说，CAR-T细胞疗法分为两部分:T细胞(T淋巴细胞)在人体内起着“勇士”的作用，负责抵抗和消灭感染、肿瘤、异物等“敌人”。

CAR，中文学名“嵌合抗原受体”，在定位和导航上起到类似的作用。

通过基因工程技术激活t细胞，安装“定位导航装置”CAR，在体内特异性识别肿瘤细胞，通过免疫作用释放各种效应因子，从而高效杀伤肿瘤细胞，达到治疗恶性肿瘤的目的。

无癌家庭专家科普:CAR-T免疫疗法是如何工作的？

卡尔·琼(Carl June)说，过去世界上只有三个CAR-T细胞疗法的临床试验，而且都是在美国进行的。“现在全世界有400多项临床试验，其中大部分在中国和美国进行。”以急性白血病复发的少女艾米莉为例。她是2012年注射的(6岁)，体内还有CAR-T细胞。“只要注射一次CAR-T细胞，就可以在人体内终身存活，其在人体内的半衰期为70年。”

CAR-T细胞疗法是第一种细胞和基因疗法。虽然对甲状腺癌、乳腺癌等实体瘤的研究并不顺利，但在治疗白血病、淋巴瘤和骨髓瘤，尤其是晚期白血病的临床试验中有积极的表现。"所有的血液肿瘤都应该在5年内通过放疗治愈."卡尔·琼说。边肖有话要说 CAR-T细胞免疫疗法的出现，让广大肿瘤患者看到了希望。以CAR-T疗法为代表的细胞免疫疗法将是未来10年全球生物制药行业最热门的领域。

边肖相信，在不久的将来，越来越多的临床试验数据将会不断涌现，CAR-T疗法不仅会在血液肿瘤领域大放异彩，还会在实体肿瘤领域展现其隐藏的实力！