2月28日是第14个国际罕见病日。在中国，这是2000万罕见病患者的特殊日子。关注罕见病群体的北京疼痛挑战基金会近日发布的《2020年罕见病医疗救助项目多方共付费实践报告》(以下简称《报告》)指出，罕见病群体的药物保护存在诸多困难。建议通过“1+N”多方共付模式构建多层次保障体系，缓解患者支付治疗费用的压力。
根据世界卫生组织的定义，罕见病是指患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。目前，世界上罕见疾病有7000多种，我国已发现1400多种。虽然发病率低，但疾病多，而且由于人口基数庞大，很多罕见病在中国并不“罕见”。我国约有2000万罕见病患者，大部分是遗传病，很多患者年纪轻轻就会发病，需要与疾病斗争一生。
由于患者规模小，罕见疾病患者往往面临缺乏医疗和药物的困难。目前，中国已批准上市55种治疗罕见病的药物，其中40多种已列入国家医疗保险药品目录。由于罕见病药物普遍价格昂贵，患者人群太少，在医保成本控制的背景下，仍有很多罕见病药物没有进入医保。据报道，我国上市的罕见病有十余种，通常都是高价药品。以溶酶体贮积的五种疾病为例，在用药充足、全额自付的情况下，每年治疗费用在100万元以上。根据中国罕见病联盟对33种常见罕见病的调查数据，每年用于治疗其他罕见病的自付费用也是几万元，这也给患有罕见病的家庭带来了沉重的医疗负担。
从每注射诺奇辛钠70万元到年治疗费用可达200多万元的爱尔赞，“救命药”天价一直引起社会关注。罕见病用药保障机制也面临诸多困难。
针对此类问题，近年来，浙江、湖南、山西、陕西、山东、河北、佛山、广东等省市“先行先试”，相继出台了罕见病用药保障政策。比如山西、湖南、浙江、成都、四川等省市都尝试将部分罕见病纳入省级或市级重疾保险用药范围，基本医疗保险报销以外的费用由重疾保险承担，每年报销金额从几万元到几十万元不等。
2015年，浙江省将四二赞等三种罕见病特效药纳入大病保险支付范围。2018年，浙江还将德拉克斯、兰瑞肽醋酸酯等8种罕见疾病等20种药物纳入重大疾病保险支付范围。
《报告》指出，我国从国家到地方的罕见病政策从保障模式、疾病纳入、资金来源、治疗标准四个方面进行了探索。但担保地位存在明显的区域失衡，担保深度存在明显差异，新上市药品和超高价值药品没有相应的担保。仅仅依靠政策保障并不能满足罕见病患者的药物需求。
《报告》提出“1+N”多方共付模式可能是解决上述问题的办法。“1”是指通过基本医疗保险、重疾保险、医疗救助等方式，保障罕见病患者治疗用药的政府出资政策，“n”是指通过其他社会主体的参与，补充政策的缺失。根据2020年全国罕见病综合社会调查结果，受访者(包括罕见病患者、家属、患者组织、医生)也普遍认为，医疗保险应占罕见病医疗费用的较大部分。
“只有医保负担大部分的时候，其他‘N’才能发挥应有的作用。”报告称，除基本医疗保险外，现有罕见病医疗保险政策的省市可报销保障范围内罕见病治疗费用的70%-80%，最高可报销95%左右。但在缺乏地方政策的地区，依靠其他非政府保障主体，很难真正实现罕见病患者的用药保障。
作为“1+N”多方共付模式的推动者，北京疾病挑战公益基金会与中国社会救助基金会共同于2018年2月启动了“罕见病医疗救助项目”。2020年6月，基金会与水滴公益、地方爱心单位联合成立了“浙江专项、山西专项、山东省罕见病医疗救助专项”。
据报道，这两年来，该项目累计筹集捐款超过1000万元。截至2021年2月，5000多人获得了帮助信息，694名患者获得了援助。累计捐款超过1233.25万元，覆盖30个省(区、市)3000多人，覆盖58种疾病。
报告认为，“1+N”多方共付模式的实现有赖于国家罕见病政策顶层设计的完善。《报告》呼吁尽可能将罕见病药物纳入政府保护范围，同时整合市场、社会等各方资源分担负担，构建真正的多层次罕见病药物保护体系，缓解患者付费治疗的压力，提高药物(特别是高价值药物)的可及性。
中青日报中青网记者王林来源:中国青年报
