征服晚期实体瘤不是梦！五大不限癌种新药新技术开启长生存之路！

近年来，肿瘤治疗领域最显著的进展是靶向治疗和免疫治疗，为延长晚期实体肿瘤患者的生存期提供了新的选择。

其中靶向治疗可以说是在不损伤人体其他正常细胞的情况下，准确杀死癌细胞，是一种基于细胞分子水平的治疗方法，可以理解为给“基因”下药。它可以识别肿瘤细胞独特的遗传变异，利用不同的靶向药物阻断肿瘤细胞生长繁殖的信号转导通路，从而杀死癌细胞。免疫治疗被称为“第四疗法”，是国内外肿瘤治疗研究领域的绝对热点，堪称革命性突破。早在2013年，免疫疗法就荣登《科学》杂志评选的年度十大科学突破之首。无论是PD-1/PD-L1疗法还是许多细胞免疫疗法都如雨后春笋般迅速发展，无疑掀起了癌症治疗的热潮。

所以今天我就对最近流行的抗癌药物和细胞免疫疗法治疗实体瘤做一个总结，希望总会有一个适合所有癌症朋友的！ 医药用品

有效率79%，拉罗替尼不限于攻克NTRK实体瘤

在2020年美国癌症研究协会(AACR)虚拟年会上，更新了广谱抗癌药拉罗替尼治疗NTRK实体瘤的最新数据。

NTRK融合组的中位缓解期(DOR)为35.2个月，非融合组为3.7个月。融合组的中位无进展生存期(PFS)为28.3个月，非融合组为1.8个月。融合组的中位总生存期(OS)为44.4个月，非融合组为10.7个月。融合组的中位DOR、中位PFS和中位OS均优于非融合组。

治疗反应:NTRK融合组64%的患者仍在继续治疗。

与非融合组相比，融合组显示出肿瘤尺寸的更大减小。在ORR方面，融合组ORR为79%，非融合组ORR为1%。融合组疗效明显优于非融合组。在最佳反应中，融合组的有效率为24%，而非融合组的有效率为0。可见融合组在疗效和最佳反应方面均优于非融合组。

广谱抗癌药物拉罗替尼的国内招募正式开始

去年7月，拉罗替尼在中国临床招募的信息发布，引起广泛关注。经过半年多的审批过程，最近我们得到了拜耳公司的最新信息。目前，用于成人实体肿瘤的“治愈系统”抗癌药物拉罗替尼的试验已在国内正式开始招募患者！这意味着国内患者终于有机会免费使用这种美国抗癌“特效药”了！

跨越十大癌症类型！安妥三嗪是一种高效的抗脑靶向药物，势不可挡

2019年8月，FDA加快批准世界上第三种广谱“治愈系统”抗癌药entretinib(Rozlytrek，Ntretinib，RXDX-101)。 可用于治疗神经营养蛋白肌球蛋白受体激酶(NTRK)融合阳性的成人和儿童患者，经初步治疗或无标准治疗方案的局部晚期或转移性实体瘤患者，以及ROS1阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

临床资料显示，采用神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)、ROS1或间变性淋巴瘤激酶(ALK)融合的儿童肿瘤类型对治疗的有效率高达100%(完全缓解和部分缓解)！包括中枢神经系统的难治性肿瘤！这个数字是前所未有的，据信这为患有癌症的儿童打开了一扇新的希望之门。1)在NTRK融合阳性实体瘤患者中，entrectinib (RXDX-101)的客观缓解率ORR(肿瘤缩小) 57.4% ，并在 跨越10个物种 目的观察不同类型肿瘤的缓解(肿瘤缩小)。在脑转移患者中，恩替曲尼的颅内客观缓解率为54.5%，其中 超过1/4达到完全缓解(所有病变消失) 。2)在局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌的非小细胞肺癌患者中，临床试验结果显示，在ROS1阳性的非小细胞肺癌患者中，51例患者的总缓解率达到 78% 完全缓解率达到 5.9% 。

疾病控制率100%！BLU-667招募实体瘤

2020年5月， 普勒斯替尼(BLU-667，替尼，普雷西)用于为局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌申请新药上市(NDA) 和营销授权申请(MAA)已分别被美国食品和药物管理局和欧洲药品管理局接受。目前，巴勒斯替尼已被美国食品和药物管理局授予优先审查资格，并有望获得 2020年11月23日 之前做个批准决定。这意味着如果一切顺利，我们将在今年第四季度迎来继LOXO-292之后的第二款RET抑制剂。

2020年7月2日，pralsetinib(BLU-667，Tini，Precy)再次向FDA提交新药申请，用于批准新的适应症，治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌患者。我们期待这种药物早日获得批准。 技术文章

量身定制的TILs疗法可准确杀死肿瘤细胞

说到免疫治疗，PD-1和CAR-T大家都很熟悉，但这只是冰山一角。 在癌症早期，免疫系统试图通过动员淋巴细胞的特殊免疫细胞来攻击肿瘤。淋巴细胞具有识别和攻击肿瘤血流并深入肿瘤的能力。这些细胞被称为肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)，是由罗森伯格和他的团队发现的。 罗森伯格博士认为，它们是对敌人内部进行深度打击能力最强的免疫细胞，但由于某些原因(如肿瘤微环境、PD-1)使其功能受到抑制，不能有效杀死肿瘤组织中的肿瘤细胞。但科学家可以通过一些体外培养的方法，在这些肿瘤组织中富集一定类型的淋巴细胞，然后再回馈给患者，可以起到抗肿瘤的作用，结合PD-1的效果会更好。

第一个实体肿瘤细胞免疫疗法被美国食品和药物管理局授予突破性治疗的称号

2019年6月，FDA批准LN-145作为突破性治疗指定，这是实体瘤细胞免疫治疗首次获得此项荣誉。相信上市只是时间问题。一旦获得FDA批准，将是实体瘤的首个细胞免疫疗法，将为癌症患者带来巨大的生存效益。FDA的奖励是基于innovel-04(C-1404)的主动试验数据，汇总数据显示TIL治疗晚期宫颈癌患者的总体有效率(ORR)为44%。截至2019年2月4日数据截止日，共有27名可评估患者。结果表明:1 .44%(12例)有效，包括1例完全缓解、9例部分缓解和2例未确认的部分缓解；2.疾病控制率为89%。3.中位随访时间为3.5个月，12例患者中有11例持续反应。4.无严重副作用。5.疾病控制率89%！首个实体瘤细胞免疫治疗获得FDA突破性治疗称号！边肖有话要说

近年来，科学家们为开发新药和新的免疫疗法以克服不同的癌症做出了相当大的努力。我们希望越来越多的临床前/临床试验数据能够拼凑出一个完整的拼图，并充分展示靶向药物、PD-1/PD-L1和细胞免疫治疗在治疗多种癌症类型方面的真正优势。